유전자 편집 CRISPR/Cas9 기술

연구자들은 유전자 편집 CRISPR/Cas9 기술을 사용하여 다운 증후군(트리소미 21)을 유발하는 추가 염색체를 제거함으로써 이 증후군을 치료할 수 있는 새로운 잠재적 전략을 개발했습니다.

이 이미지는 다운증후군(21번 염색체 삼염색체성, Trisomy 21)을 교정하기 위한 새로운 CRISPR 유전자 가위 기술의 발전에 대해 설명하고 있습니다.

핵심 내용:

- 문제점 (Trisomy 21 세포): 21번 염색체가 세 개 존재하는 세포가 주된 도전 과제입니다.

- 기존 접근 방식 (대립유전자 비특이적 절단 - Allele-Nonspecific Cleavage, ANS):

- 세 개의 염색체 복제본 모두에서 서열을 표적으로 삼습니다.
- 무작위 염색체 손실 위험과 낮은 성공률을 초래할 수 있습니다.
- 이 방법은 덜 효율적이고 더 해로울 수 있습니다.
- 새로운 해결책 (대립유전자 특이적 절단 - Allele-Specific Cleavage, AS):
- 더 안전하고 효과적인 전략으로 제시됩니다.
- 초과 염색체에만 고유한 서열을 표적으로 하여 정밀한 제거를 보장합니다.
- 13번의 절단으로 13.1%의 성공률을 보이며, 절단 횟수가 많을수록 성공률이 높아집니다.
- 정밀 표적화는 더 효율적이고 덜 해롭습니다 (기존 ANS 방법보다).
- AS 방법은 현저히 높은 염색체 교정률과 더 나은 세포 생존율을 달성했습니다.
- 결과 ("구제된" 세포의 기능 회복):
- 염색체 수를 교정하면 정상적인 유전자 발현 프로필이 회복되고 세포 건강이 개선됩니다.
- "구제된" 세포는 기능이 회복되었음을 보여줍니다.

이 이미지는 다운증후군 교정을 위한 CRISPR 기술의 정밀성을 높여 부작용을 줄이고 효율성을 극대화하는 새로운 방법을 시각적으로 설명하고 있습니다.

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